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Evidenzbasierte Pharmazie: Wie gut hilft das Mittel?

Letzte Woche hat der Pharmareferent die Ergebnisse eines neuen Mittels gegen Arthrose vorgestellt: In dem RCT hat das Mittel die Wahrscheinlichkeit, ein neues Kniegelenk zu brauchen, um 57 % gesenkt. Das ist doch ein beeindruckender Erfolg - oder?

Bei der kritischen Beurteilung von RCTs sollte man auch immer fragen: Wie groß ist eigentlich wirklich der Behandlungseffekt? Geworben wird in der Regel gerne mit relativen Angaben wie der relativen Risikoreduktion (RRR). Aussagekräftiger ist dagegen die absolute Risikoreduktion (ARR), weil sich hier auch beurteilen lässt, wie häufig das betreffende Ereignis tatsächlich aufgetreten ist.

Anschaulich ist auch die Number needed to treat (NNT): Sie beschreibt, wieviele Patienten mit dem Mittel über einen bestimmten Zeitraum behandelt werden müssen, um ein Ereignis zu vermeiden.

Hier noch die Angaben, wie sich die Kennzahlen eigentlich berechnen lassen (funktioniert nur, wenn das Maß eine dichotome Variable ist,  also den Wert ja/nein annehmen kann):

RR = Ereignisrate in der Behandlungsgruppe/Ereignisrate in der Kontrollgruppe

Die relative Risikoreduktion (RRR) beschreibt die relative Abnahme der Ereignisrate in der Behandlungsgruppe im Vergleich zur Kontrollgruppe.
RRR (%)= 100 * (1-RR)

ARR = [Ereignisrate in der Behandlungsgruppe – Ereignisrate in der Kontrollgruppe]

NNT = 1/ARR
Eine kleine NNT bedeutet­ einen hohen Nutzen.


Übrigens: In unserem Fallbeispiel lag die absolute Risikoreduktion bei 8 %. Um
einen Kniegelenkersatz zu vermeiden, mussten 13 Patienten über den beschriebenen Zeitraum von 3 Jahren das Präparat einnehmen. Das ist schon deutlich weniger beeindruckend, nicht wahr?

Mehr zur Problematik von relativen Angaben gibt es in einem Artikel im Deutschen Ärzteblatt. Wer noch mehr zum Thema NNT lesen will, wird hier fündig.

Wenn das Outcome der Studie eine kontinuierliche Variable ist, wird statt der Risikoreduktion meist die Differenz der Mittelwerte zwischen Behandlungs- und Vergleichsgruppe bzw. die Differenz der Mittelwerte zwischen Ausgangszeitpunkt und Zeitpunkt nach der Behandlung angegeben. Dann lohnt auch bei statistisch signifikanten Unterschieden ein Blick auf das Konfidenzintervall: Reicht es sehr nahe an 0 heran, ist eine klinische Relevanz der Ergebnisse sehr fraglich.



Kommentare

  1. Wobei die NNT als Zahl für sich genommen auch noch nicht so viel aussagt. Sie muß dann mit anderen Therapieverfahren der gleichen Erkrankung verglichen werden.
    Beispielsweise kann man bei der Behandlung von Schmerzen durchaus NNT von 2 erreichen, ein Wert, der in der Behandlung der Osteoporose bisher unerreichbar ist (soweit ich weiß).

    Somit ist eine NNT = 13 so erstmal nicht aussagekräftig, wenn ich nicht weiß, was andere Therapien zu schaffen in der Lage sind.
    Oder übersehe ich da jetzt etwas?

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  2. Sie haben grundsätzlich recht, dass es noch besser ist, wenn man die NNT von verschiedenen Verfahren vergleichen kann. Aber ich finde, dass man auch mit Hilfe der absoluten Zahl entscheiden kann. In unserem Beispiel könnte sich ein Patient fragen: Von den 13 Patienten, die das Mittel über drei Jahre einnehmen (und bezahlen müssen), kann nur einer damit tatsächlich einen Gelenkersatz vermeiden. Die anderen 12 Patienten profitieren nicht. Will ich bei dieser Wahrscheinlichkeit tatsächlich in das Mittel investieren? Diese Abwägung wird vermutlich unterschiedlich ausfallen, je nachdem ob die NNT bei 3, 13 oder 300 liegt.

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