Eins der wichtigsten Argumente von Befürwortern, warum Surrogatendpunkte für die Zulassung akzeptiert werden sollten, ist die schnellere Verfügbarkeit von neuen Arzneimitteln für Patienten. Aber ist damit auch gleich klar, dass das neue Arzneimittel den Patienten auch tatsächlich nützt? Eine Studie in JAMA Int Med legt die Antwort nah: Nein.
Die Autoren haben neue Arzneistoffe unter die Lupe genommen, die die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA zwischen 2000 und 2012 für die Krebstherapie zugelassen hatte. Alle der 15 beschleunigten Zulassungen beruhten auf Surrogatendpunkten wie dem progressionsfreien Überleben, bei den Zulassungen nach dem üblichen Verfahren waren es 21 von 39. 2015 suchten die Autoren der Studie nach Publikationen, die über Untersuchungen zum Gesamtüberleben unter diesen Arzneistoffen berichten. Das Ergebnis: Von den 36 Arzneistoffen, die auf der Basis von Surrogaten zugelassen waren, konnte nur bei 5 eine Verbesserung des Gesamtüberlebens nachgewiesen werden. Bei 18 der Arzneistoffe kamen Studien zum Gesamtüberleben zu einer negativen Aussage. Bei den restlichen war das Gesamtüberleben entweder nicht untersucht oder nicht so in Studien getestet, dass eine eindeutige Aussage möglich war.
JAMA Intern Med. Published online October 19, 2015. doi:10.1001/jamainternmed.2015.5868
Die Autoren haben neue Arzneistoffe unter die Lupe genommen, die die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA zwischen 2000 und 2012 für die Krebstherapie zugelassen hatte. Alle der 15 beschleunigten Zulassungen beruhten auf Surrogatendpunkten wie dem progressionsfreien Überleben, bei den Zulassungen nach dem üblichen Verfahren waren es 21 von 39. 2015 suchten die Autoren der Studie nach Publikationen, die über Untersuchungen zum Gesamtüberleben unter diesen Arzneistoffen berichten. Das Ergebnis: Von den 36 Arzneistoffen, die auf der Basis von Surrogaten zugelassen waren, konnte nur bei 5 eine Verbesserung des Gesamtüberlebens nachgewiesen werden. Bei 18 der Arzneistoffe kamen Studien zum Gesamtüberleben zu einer negativen Aussage. Bei den restlichen war das Gesamtüberleben entweder nicht untersucht oder nicht so in Studien getestet, dass eine eindeutige Aussage möglich war.
JAMA Intern Med. Published online October 19, 2015. doi:10.1001/jamainternmed.2015.5868