Eigentlich sollte man ja froh sein, wenn immer häufiger ans Licht kommt, dass die Studien, die für die Zulassung als ausreichend betrachtet wurden, weit von einem Nutzenbeleg entfernt sind. Ein schaler Beigeschmack bleibt dennoch - das zeigt auch das Beispiel Tositumomab, das Ende letzten Jahres aus "wirtschaftlichen Gründen" vom Markt genommen wurde. Ein Meinungsbeitrag in JAMA Int Med beleuchtet die Hintergründe:
Der monoklonale Antikörper war 2003 in einem beschleunigten Verfahren von der FDA für Spezialfälle eines Non-Hodgekin-Lymphoms als orphan drug zugelassen worden. Für die Zulassung reichten einarmige Studien aus, die die Ansprechrate untersuchten - ob der Wirkstoff auch das Überleben verlängert, wurde nie gezeigt. Bei zwei anderen Indikationen wurde dieser Endpunkt untersucht - mit negativem Ergebnis.
Sicher sind jedoch die möglichen Nebenwirkungen (allergische Reaktionen, schwere Zytopenien, sekundäre Neoplasien) und die enormen Therapiekosten (rund 32T USD pro Behandlungszyklus, geschätzter Umsatz insgesamt 100 Mio. USD).
Wie die Bilanz von Nutzen und Schaden für den Patienten tatsächlich ausfällt, werden wir also für diesen Wirkstoff vermutlich nie erfahren. Für den Leser bleibt die nicht nur leichte Irritation, warum das eigentlich eine Zulassungsbehörde offensichtlich nicht interessiert.
JAMA Intern Med. Published online November 10, 2014. doi:10.1001/jamainternmed.2014.5756
Der monoklonale Antikörper war 2003 in einem beschleunigten Verfahren von der FDA für Spezialfälle eines Non-Hodgekin-Lymphoms als orphan drug zugelassen worden. Für die Zulassung reichten einarmige Studien aus, die die Ansprechrate untersuchten - ob der Wirkstoff auch das Überleben verlängert, wurde nie gezeigt. Bei zwei anderen Indikationen wurde dieser Endpunkt untersucht - mit negativem Ergebnis.
Sicher sind jedoch die möglichen Nebenwirkungen (allergische Reaktionen, schwere Zytopenien, sekundäre Neoplasien) und die enormen Therapiekosten (rund 32T USD pro Behandlungszyklus, geschätzter Umsatz insgesamt 100 Mio. USD).
Wie die Bilanz von Nutzen und Schaden für den Patienten tatsächlich ausfällt, werden wir also für diesen Wirkstoff vermutlich nie erfahren. Für den Leser bleibt die nicht nur leichte Irritation, warum das eigentlich eine Zulassungsbehörde offensichtlich nicht interessiert.
JAMA Intern Med. Published online November 10, 2014. doi:10.1001/jamainternmed.2014.5756